Safra yolu kanserinde FDA onayı: Lyrfigtu yeni umut oldu

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 23 Eylül 2026’da safra yolu kanserinin (kolanjiokarsinom) tedavisinde yeni bir hedefe yönelik ilaç olan Lyrfigtu’yu (lirafugratinib) onayladı. İlaç, tümörlerinde FGFR2 gen füzyonu veya başka bir yeniden düzenlenme bulunan ve daha önce kemoterapi görmüş ileri evre hastalar için ikinci basamak tedavi seçeneği olarak onaylandı. Güney Kore merkezli HLB şirketinin ABD iştiraki Elevar Therapeutics tarafından geliştirilen ilaç, Koreli bir ilaç firmasının doğrudan FDA’ya başvurup onay alan ilk kanser ilacı oldu.

Lyrfigtu Safra Yolu Kanserinde Nasıl Çalışıyor?

Lirafugratinib, FGFR2 adı verilen ve bazı kanser türlerinde anormal aktif hale gelen bir reseptörü hedefleyen seçici bir kinaz inhibitörüdür (hücre büyümesini tetikleyen enzimleri durduran ilaç). Önceki nesil FGFR inhibitörlerinden farklı olarak yalnızca FGFR2’yi hedefler ve diğer FGFR ailesi üyelerini etkilemeden tümör hücrelerini baskılar. İlaç, günlük 70 mg dozda ağızdan alınıyor.

Onay, 116 hastanın katıldığı ReFocus adlı Faz 1/2 klinik çalışmasına dayanıyor. Hastaların yüzde 46’sında tümörler küçüldü ve yanıtlar ortalama 11,8 ay sürdü. Hastalığın ilerlemeden geçen süre ise 11,3 ay olarak ölçüldü.

“Lyrfigtu’nun onayı, kolanjiokarsinomla yaşayan hastalar ve aileleri için yaşamsal bir ikinci basamak tedavi seçeneği sunuyor.”

Bu sözler, Elevar Therapeutics’in CEO’su Dong-Gun Kim’e ait. İlacın ABD’de 2026’nın dördüncü çeyreğinde piyasaya sürülmesi planlanıyor.

Safra Yolu Kanserinde FDA Onayı Ne Anlama Geliyor?

Safra yolu kanseri (kolanjiokarsinom), safra kanallarında oluşan nadir ve agresif bir kanser türüdür. ABD’de her yıl yaklaşık 8 bin kişiye yeni tanı konuluyor. Hastalık genellikle ileri evrede ortaya çıkar ve cerrahi ile çıkarılamayan durumlarda tedavi seçenekleri sınırlı kalır. Tümörlerin yüzde 14’üne kadarında FGFR2 gen füzyonu görülür. İlaç, Breakthrough Therapy ve Orphan Drug tasarımalarını almıştı.

Sık Sorulan Sorular

Lyrfigtu kimler için onaylandı? Daha önce kemoterapi görmüş, ameliyatla çıkarılamayan veya yayılmış safra yolu kanseri olan ve tümöründe FGFR2 füzyonu bulunan yetişkin hastalar için.

İlacın başlıca yan etkileri neler? Göz sorunları (retina pigment epitel ayrışması ve bulanık görme) ve kanda yüksek fosfat seviyesi en sık bildirilen yan etkilerdir. Düzenli oftalmolojik muayene önerilir.

İlaç Türkiye’de ne zaman kullanılabilir? ABD lansmanı 2026’nın son çeyreğinde planlanıyor; Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) başvuru yapıldı, diğer ülkeler için süreç devam ediyor.

Sonuç

Lyrfigtu’nun onayı, safra yolu kanserinde sınırlı tedavi seçeneklerine önemli bir alternatif ekliyor. FGFR2 gen değişimi taşıyan hastaların hedefe yönelik tedaviye erişimi, nadir kanserlerde moleküler testin önemini de vurguluyor. İlacın diğer FGFR2 değişimli solid tümörlerdeki etkinliği ise devam eden çalışmalarla araştırılıyor.