Güney Kore’den FDA Onayı: Safra Yolu Kanserinde Yeni İlaç

Güney Koreli biyoteknoloji şirketi HLB, safra yolu kanseri (kolanjiyokarsinom) tedavisinde kullanılan Lyfixtu (etken madde: lirafugratinib) adlı ilacı için Amerika Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) onay aldı. Bu onay, bir Kore şirketinin doğrudan FDA’ya başvurarak küresel bir kanser ilacı için onay aldığı ilk durum olarak kayıtlere geçti. FDA kararı 23 Eylül 2026’da açıklandı ve HLB hisseleri 28 Eylül sabahı açılışta günlük tavan sınır olan yüzde 29,95 artışla 39.700 won seviyesine yükseldi.

İlacın Kapsamı ve Kimler İçin Uygun?

HLB’nin ABD iştiraki Elevar Therapeutics, ilacı Aralık 2024’te Relay Therapeutics’ten 5 milyon dolar ön ödeme karşılığında lisansladı ve yaklaşık dokuz ay sonra FDA onayını aldı. Lyfixtu, önceden tedavi almış, cerrahi ile çıkarılamayan ileri evre veya metastatik safra yolu kanseri hastaları için ikinci basamak tedavi olarak onaylandı. İlacın kullanılabilmesi için tümörde FGFR2 gen füzyonu veya yeniden düzenlenmesi tespiti zorunludur.

“Artık Lyfixtu’yu 2040 yılına kadar patent korumasıyla küresel olarak pazarlayabiliriz.”

Söz konusu alıntı, HLB Grup Yönetim Kurulu Başkanı Jin Yang-gon‘a ait. Jin, onayın bir son değil, başlangıç olduğunu ve endikasyonları genişletme çalışmalarının hızlanacağını belirtti.

Klinik Çalışma Sonuçları ve Rakiplerle Karşılaştırma

Onay, küresel Faz 1/2 ReFocus çalışmasına dayanıyor. Çalışmada hedef hasta grubunda objektif yanıt oranı yüzde 45,7, ortanca yanıt süresi 11,8 ay ve ortanca progresyonsuz sağkalım 11,3 ay olarak ölçüldü. Aynı sınıftaki rakip ilaçlar olan Incyte’in Pemazyre’i (pemigatinib) yüzde 36 ORR ve Daiichi Sankyo iştiraki Taiho’nun Lytgobi’si (futibatinib) yüzde 42 ORR ile Lyfixtu’nun gerisinde kaldı.

Diğer bir fark, Lyfixtu’nun doğrulayıcı bir çalışma gerektirmeden tam onay alması. Rakip ilaçlar hızlandırılmış onay statüsünde olduğu için etkinlik doğrulanmazsa piyasadan çekilme riski taşıyor. Güvenlik açısından hiperfosfatemi (kanda fosfat birikimi) oranı Lyfixtu’da yüzde 20,7 ile rakiplerden düşük olsa da, hastaların yüzde 31’inde retina pigment epitelyal ayrışması gözlendi ve FDA, tedavi başlarında düzenli oftalmolojik muayene istedi.

Sık Sorulan Sorular

Lyfixtu hangi kanser türü için onaylandı? Safra yolu kanseri (kolanjiyokarsinom) hastaları için, tümörlerinde FGFR2 gen füzyonu veya yeniden düzenlenmesi bulunan ve daha önce tedavi görmüş erişkinlerde ikinci basamak tedavi olarak onaylandı.

İlaç ABD’de ne zaman piyasaya çıkacak? Elevar Therapeutics, Lyfixtu’yu 2026’nın dördüncü çeyreğinde ABD pazarına sürmeyi planlıyor. Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) başvuru ise 14 Eylül’de yapıldı.

Lyfixtu’nun rakiplerden farkı nedir? Diğer FGFR inhibitörleri FGFR1-4’ü geniş şekilde engellerken, Lyfixtu seçici olarak FGFR2’ye bağlanır. Tam onay alması, doğrulayıcı çalışma koşulu taşımaması açısından da rakiplerden ayrışır.

Sonuç

HLB’nin safra yolu kanseri ilacı onayı, Kore biyoteknoloji sektörü için tarihi bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor. Şirketin uzun süredir uğraştığı karaciğer kanseri ilacı rivoseranib ise üç kez FDA ret mektubu almış olup yeniden başvuru hazırlığı sürüyor. Piyasada az görülen bir kanser türünü hedefleyen Lyfixtu’nun ticari başarısı, reimburseman erişimi ve rakip ilaç fiyat referanslarına bağlı olacak.