Çocuk beyin kanserine CAR-T atağı: 116 milyon dolarlık yatırım

Amerikalı biyoteknoloji şirketi BrainChild Bio, çocukluk çağının en ölümcül beyin tümörlerinden biri olan DIPG‘ye (diffuse intrinsic pontine glioma; beyin sapında yayılım gösteren agresif tümör) karşı geliştirdiği CAR-T hücre tedavisi için 116 milyon dolarlık Seri A yatırımı aldı. Seattle Children’s Hastanesi’nin (Seattle Çocuk Hastanesi) kurduğu şirket, bu kaynakla BCB-276 adlı tedavisinin kayıt aşamasındaki Faz 2 denemesini yürütecek.

Çocuk beyin kanserinde CAR-T tedavisi nasıl uygulanıyor?

CAR-T (kimerik antijen reseptörlü T hücresi), hastanın kendi bağışıklık hücrelerinin laboratuvarda tümörü tanıyacak biçimde programlanmasıyla hazırlanan bir immünoterapi (bağışıklık sistemini kanserle savaştıran tedavi) yöntemidir. Şirketin BCB-276 adlı tedavisi, DIPG tümörlerinde yoğun bulunan B7-H3 proteinini hedefliyor. Tedavinin en dikkat çekici yanı, damar yoluyla değil; kafatasına yerleştirilen rezervuar-kateter sistemiyle beyin omurilik sıvısına doğrudan verilmesi. Şirket, ILLUMINATE adlı tek kollu Faz 2 çalışmasına yeni tanı almış 75 çocuğu dahil ediyor ve ana sonuçların 2028’de açıklanmasını bekliyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tedaviye hızlı değerlendirme sağlayan Fast Track statüsü verdi.

“Kanserli çocuklar için terapötik yeniliği önceliklendiren ve beyin kanserlerinin seyrini değiştirebilecek yeni bilimi hızlandırmak isteyen, bizimle aynı misyonu paylaşan yatırımcıların desteğini güvence altına aldık.” — Steven Brugger, BrainChild Bio Genel Müdürü

DIPG hakkında bilinmesi gerekenler

DIPG, beyin sapında (pons) ortaya çıkan ve cerrahi olarak çıkarılamayan yüksek dereceli bir tümördür. ABD’de yılda yaklaşık 300 çocukta görülür; tanıların çoğu 5-10 yaş arasında konur. Tümörün konumu nedeniyle bugünkü tek standart tedavi palyatif (hastalığı yavaşlatmaya yönelik) radyoterapidir ve tanıdan sonraki ortalama sağkalım yalnızca 11 aydır. Belirtiler arasında konuşmada bozulma, yutma güçlüğü, denge kaybı ve yüzde asimetri öne çıkar.

Sık Sorulan Sorular

Bu tedavi hastalara ne zaman ulaşabilecek? BCB-276 halen Faz 2 aşamasında; ana veriler 2028’de bekleniyor. Sonuçlar olumluysa FDA’ya biyolojik lisans başvurusu yapılacak.

BCB-276 nasıl uygulanıyor? Beyin omurilik sıvısına, rezervuar-kateter sistemiyle doğrudan ve tekrarlanabilir dozlar halinde veriliyor.

Yan etkileri biliniyor mu? Hücre terapilerine özgü riskler taşıyor; doğrudan bölgesel uygulamanın amacı sistemik yan etkileri azaltmak. Güvenlik verileri klinik izlemede netleşecek.

Sonuç

Yatırımın bir bölümü de yetişkinlerde görülen ölümcül beyin tümörü glioblastomaya yönelik, üç farklı hedefi birden tanıyan BCB-214 adlı CAR-T tedavisinin ilk insan denemesine ayrılacak. Çocuk kanserlerine yatırımın düşük olduğu bir dönemde gelen 116 milyon dolar, beyin sapı tümörlü çocukların aileleri için umudu laboratuvardan fazlasına taşıyor.