Çocuk beyin tümöründe Paxalisib umudu: İlk hasta ilacı aldı

Bebekleri ve küçük çocukları hedef alan agresif bir beyin kanseri olan atipik teratoid/rhabdoid tümörde (AT/RT) onaylı tedavi bulunmuyor. Sidney merkezli biyoteknoloji şirketi Kazia Therapeutics ile ABD’li Pediatrik Nöro-Onkoloji Konsorsiyumu’nun (PNOC) yürüttüğü PNOC035 kodlu faz 2 çalışmasında ilk hasta, paxalisib ve kemoterapi ilacı gemcitabin kombinasyonunu almaya başladı. Nadir görülen ama hızlı ilerleyen bu tümörde yeni bir tedavi kapısı aralanıyor.

Paxalisib nasıl bir tedavi ve çalışma nasıl işliyor?

Paxalisib, günde bir kez alınan ağızdan bir hedefli ilaç. PI3K/Akt/mTOR yolunu (hücrelerin büyümesini ve bölünmesini yönlendiren sinyal zinciri) bloke ederek tümörün büyüme emrini kaynağında kesmeyi amaçlıyor. Çalışmanın A kolunda paxalisib, 28 günlük tedavi döngüsünün 1., 8. ve 15. günlerinde damardan verilen gemcitabin ile birlikte uygulanıyor. Laboratuvar modelinde bu kombinasyon, ortanca sağkalımı 22 günden 82,5 güne çıkararak yaklaşık dört kat artırdı; bulgular daha önce bilimsel kongrelerde sunuldu.

“AT/RT özellikle bebekleri ve çok küçük çocukları etkiliyor ve bu yıkıcı tanıyla karşılaşan ailelerin elindeki seçenekler sınırlı. Onlarca yıllık araştırmaya rağmen nükseden veya ilerleyen AT/RT için hâlâ onaylı bir tedavi yok.”

— Dr. John Friend II, Kazia Therapeutics Genel Direktörü

AT/RT hakkında bilinmesi gerekenler

AT/RT, beyin ve omurilikte görülen, çok hızlı büyüyen nadir bir tümör olarak tanımlanıyor ve büyük ölçüde bebekler ile küçük çocukları etkiliyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), paxalisib’e bu hastalık için hem yetim ilaç hem nadir pediatrik hastalık statüsü verdi. Bu statüler onay anlamına gelmiyor; ancak ilaç geliştirme süreci başarıyla tamamlanırsa şirkete pediatrik öncelikli inceleme kuponu hakkı doğurabiliyor. Paxalisib şu ana kadar 15’ten fazla klinik çalışmada, başta glioblastom olmak üzere çeşitli beyin tümörlerinde test edildi.

Sık Sorulan Sorular

Paxalisib kimlere uygulanacak? Çalışma, 1 ile 39 yaş arasında hastalığı nükseden veya ilerleyen AT/RT tanılı hastaları kapsıyor.

Bu tedavi onaylı mı? Hayır. Paxalisib araştırma aşamasındaki bir ilaç; PNOC035 bir faz 2 çalışması ve insanlardaki sonuçlar henüz bekleniyor.

Çalışmaya nasıl katılım sağlanabilir? Başvurular ClinicalTrials.gov’daki NCT07447076 numaralı kayıt üzerinden, tedavi hekimlerinin iniciğiyle yapılıyor.

Sonuç

PNOC035’te ilk hastanın ilacını alması, onaylı tedavisi olmayan bir çocukluk çağı beyin kanserinde umut verici bir adım. Öte yandan sağkalım verileri henüz laboratuvar modelinden geliyor; ilacın gerçek etkinliği ve güvenilirliği bu çok merkezli çalışmanın sonuçlarıyla netleşecek. Ailelerin takibi ClinicalTrials.gov kaydı ve tedavi ekipleri üzerinden sürdürebileceği süreç, önümüzdeki aylarda yakından izlenecek.