Trombositemi hastalarına 30 yıl sonra ilk yeni ilaç: FDA Besremi’yi onayladı

Trombositemi hastalarına 30 yıl sonra ilk yeni ilaç müjdesi geldi: ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) ilacını esansiyel trombositemi adlı nadir kan kanserinin tedavisi için onayladı. 31 Ağustos 2026’da açıklanan karar, bu hastalık için yaklaşık 30 yıldır gelen ilk yeni tedavi olma özelliği taşıyor. İlaç, kemik iliğindeki aşırı platelet (trombosit) üretimini kökten baskılayarak pıhtılaşma riskini azaltıyor.

Besremi nedir ve nasıl çalışıyor?

Besremi, uzun etkili bir interferon (vücudun doğal savunma proteinlerinin yapay versiyonu) türü olan ropeginterferon alfa-2b-njft maddesini içeriyor. Tayvan merkezli PharmaEssentia şirketi tarafından geliştirilen ilaç, hastalığın biyolojik kaynağına yani kemik iliğindeki anormal hücre klonlarına yöneliyor. Türkiye’de de bilinen hidroksiüre adlı standart ilaca yanıt vermeyen veya tolerans göstermeyen hastalar için yeni bir seçenek sunuyor.

SURPASS ET çalışması ne gösterdi?

Onay, 174 hastanın yer aldığı 3. evre (phase 3) SURPASS ET klinik çalışmasının sonuçlarına dayanıyor. Çalışmada ilacı kullanan hastaların yüzde 37,4‘ünde, karşılaştırma ilacı anagrelid kullananlarda ise yalnızca yüzde 3,6’da kalıcı hematolojik yanıt görüldü. İlaca yanıt verenlerde 12 aylık takipte kan değerleri kontrol altında kaldı ve pıhtı olaylarında azalma gözlendi.

“Yaklaşık 30 yıldır, ET ile yaşayan insanlar ve onları tedavi eden hekimler sınırlı tedavi yeniliğiyle karşı karşıyaydı.”

Bu sözler, SURPASS ET çalışmasının baş araştırmacısı Dr. Ruben Mesa’ya ait. Mesa, Besremi’nin yalnızca kan sayımlarını değil, hastalığın altında yatan biyolojiyi de hedeflediğini vurguluyor.

Esansiyel Trombositemi Hakkında Bilinmesi Gerekenler

Esansiyel trombositemi (ET), kemik iliğinin çok sayıda platelet ürettiği miyeloproliferatif neoplazi (kemik iliğinin aşırı kan hücresi ürettiği hastalık grubu) sınıfında yer alıyor. ABD’de yaklaşık 150-200 bin kişi ET ile yaşıyor. Hastalık pıhtı, inme ve kalp krizi riskini artırıyor; küçük bir grupta ise miyelofibroza (kemik iliği dokusunun sertleşmesi) veya akut lösemiye dönüşebiliyor. Besremi, cilt altına enjekte edilen ve iki haftada bir ya da ayda bir uygulanan bir ilaç.

Sık Sorulan Sorular

Besremi nasıl uygulanır? İlaç cilt altına enjeksiyonla, genellikle iki haftada bir veya ayda bir verilir; yeni tanı almış hastalar dahil kullanılabilir.

Yan etkileri var mı? En sık görülenler karaciğer enzimlerinde yükselme ve kansızlıktır; etikette bağışıklık sistemiyle ilgili ciddi risklere dair kutu uyarısı da bulunur, bu yüzden düzenli takip gerekir.

Kimler bu ilacı kullanabilir? Genetik mutasyon türü (JAK2, CALR, MPL) ve hastalık evresi ne olursa olsun tüm yetişkin ET hastaları için onaylıdır.

Sonuç

Yaklaşık 30 yılın ilk yeni tedavisi olması, ET’li binlerce hastaya kansızlık ve pıhtı riskiyle mücadelede kök hücreye inen bir seçenek sunuyor. Sırada, ilacın yeni tanı alan hastalarda ileri evre klinik çalışmalarıyla değerlendirilmesi var.