Miyelomda kişiselleştirilmiş tedavi: 6 yılda yüzde 70 sağkalım

İngiltere’de yürütülen OPTIMUM (MUKnine) çalışmasının 6 yıllık sonuçları, miyelomda kişiselleştirilmiş tedavi yaklaşımının yüksek riskli hastalarda yaşam süresini belirgin biçimde uzattığını ortaya koydu. Araştırmayı Londra Kanser Araştırmaları Enstitüsü (ICR), Leeds Üniversitesi ve Royal Marsden Hastanesi birlikte yürüttü; sonuçlar Lancet Oncology dergisinde yayımlandı. Altıncı yılda çalışmadaki hastaların yaklaşık yüzde 70’i hayattaydı; standart tedavi görenlerde bu oran yüzde 40 civarındaydı.

Kişiselleştirilmiş miyelom tedavisi nasıl uygulandı?

Çalışmaya yeni tanı almış 107 yüksek riskli multipl miyelom (kemik iliğindeki plazma hücrelerinin kanseri) hastası alındı. Katılımcılara ileri moleküler testler uygulandı ve Britanya sağlık sisteminde (NHS) zaten kullanılan beş ilaç — daratumumab, siklofosfamid, bortezomib, lenalidomid ve deksametazon — tedavinin başında yoğun biçimde kombine edildi; ardından kök hücre nakli ve hastalık kontrol altındayken sürdürülen kombine tedavi izledi. Hastaların yüzde 53,8’i altı yıl sonunda hastalık ilerlemeden yaşıyordu; karşılaştırma grubunda bu oran yüzde 17,6’da kaldı.

Ekip ayrıca gen ekspresyon profilleme (genlerin çalışma düzeyini ölçen SKY92 testi) sayesinde, standart testlerde “normal riskli” görünen ancak aslında agresif seyirli gizli yüksek riskli hastaları da saptadı. Bu grupta kişiselleştirilmiş tedavi alanların yüzde 62,3’ü altıncı yılda hastalıksız yaşarken, geleneksel tedavi görenlerde oran yüzde 20,3’tü. SKY92 NHS’te henüz rutin değil ve sağlık teknolojisi kurumu NICE tarafından değerlendiriliyor.

“Yüksek riskli miyelom, hastaların eldeki en iyi tedavilere rağmen erken nüksetmesiyle hep en zor sorunlardan biri oldu. Bu uzun dönem sonuçları, tedaviyi hastalığın biyolojisine uyarladığımızda, daha önce çok sınırlı seçeneği olan birçok hastada sağkalımı önemli ölçüde uzatabildiğimizi gösteriyor.”

Sözü edilen Prof. Martin Kaiser, ICR’de moleküler hematoloji profesörü, Royal Marsden’de başhematir ve çalışmanın ilk yazarı.

Multipl miyelom nedir, kimler risk altında?

Multipl miyelom, bağışıklık sisteminin antikor üreten plazma hücrelerinin kemik iliğinde kontrolsüz çoğalmasıyla gelişen bir kan kanseridir. İngiltere’de her yıl yaklaşık 5.900 kişiye tanı konuyor; hastaların yüzde 20-25’inde hastalık agresif seyrediyor ve standart tedaviye yanıt vermiyor. Erken evrede belirti vermeyebilen miyelom çoğu zaman rutin kan tahlillerindeki anormallikler ya da kemik ağrısı ve yorgunlukla ortaya çıkıyor.

Sık Sorulan Sorular

Kişiselleştirilmiş miyelom tedavisi nedir? Hastalığın genetik özellikleri test edilerek tedavinin riske göre erken ve yoğun biçimde düzenlenmesidir.

Bu tedavide hangi ilaçlar kullanıldı? Daratumumab, siklofosfamid, bortezomib, lenalidomid ve deksametazon; yenilik yeni ilaçta değil, kombine kullanımın riske göre planlanmasında.

Yüksek riskli miyelom nasıl anlaşılır? SKY92 gibi gen ekspresyon testleriyle; standart testler bazı agresif hastaları gözden kaçırabiliyor.

Sonuç

OPTIMUM’un 6 yıllık verileri, miyelomda moleküler tanıya dayalı tedavi geçişinin en güçlü uzun dönem kanıtlarından birini sunuyor. Sıradaki adım genetik testlerin rutinleşmesi ve hâlâ kötü gidişatlı en agresif genetik alt grupta yeni tedavilerin geliştirilmesi.