Göz melanomunda hücre tedavisi çığır açtı: 16 hastada tümör küçüldü

Alman biyoteknoloji şirketi Immatics‘in geliştirdiği PRAME proteinini hedefleyen hücre tedavisi anzu-cel (anzutresgene autoleucel, IMA203), gözün nadir görülen kanseri uveal melanomda (göz melanomu) faz 1 denemesinde 16 hastanın tamamında tümör küçülmesi sağladı. Avrupa Tıbbi Onkoloji Derneği’nin (ESMO) 2025 kongresinin başkanlık oturumunda sunulan sonuçlar, bağışıklık sistemini yeniden programlayan bu tedavinin pankreas ve yumurtalık gibi immünoterapiye dirençli kanserler için de umut verebileceğini gösteriyor.

Anzu-cel Hücre Tedavisi Nedir ve Nasıl Çalışıyor?

PRAME (preferentially expressed antigen in melanoma), 50’den fazla kanser türünde yüksek oranda bulunan bir proteindir. Anzu-cel, hastanın kendi T hücrelerini (bağışıklık sisteminin kanserle savaşan hücreleri) laboratuvarda PRAME proteinini tanıyacak şekilde yeniden programlayan bir TCR T-hücre tedavisidir. Hasta tek bir infüzyon alır ve bu hücreler vücutta PRAME taşıyan kanser hücrelerini hedefler. Immatics, bu alanda küresel lider konumda.

“20 yıllık uveal melanom tedavi kariyerimde böyle bir yanıtı hiç görmedim. 16 hastanın her birinde tümör küçülmesi oldu — bu sadece bir güvenlik başarısı değil, tedavinin işe yaradığına dair güçlü bir sinyal.”

Bu sözler, çalışmayı ESMO 2025’te sunan Colorado Üniversitesi Kanser Merkezi’nden onkolog Dr. Sapna Patel‘e ait. Hastaların onaylanmış yanıt oranı (cORR) %67, hastalık kontrol oranı ise %88 olarak ölçüldü. Yanıtların ortanca süresi 11 ay, ortanca ilerlemesiz sağkalım 8,5 ay ve 12 aylık genel sağkalım oranı %71 olarak belirlendi — bu, yayılmış uveal melanom için çığır açıcı bir sonuç.

Uveal Melanom Nedir ve Kimleri Etkiliyor?

Uveal melanom, tüm melanomların yaklaşık %5’ini oluşturur ve gözün iris, silyer cisim ve koroid tabakalarını etkiler. Hastaların yarısında hastalık yayılır (metastatik) ve yayıldığında prognoz oldukça kötüdür; onaylı tek sistemik tedavi sınırlı sayıdadır. PRAME, uveal melanomların yaklaşık %90’ında ifade edilir.

Sık Sorulan Sorular

Bu tedavi ne zaman onaylanabilir? Immatics şu anda yaklaşık 30 uveal melanom hastasını kapsayan faz 2 kohortunu başlattı; daha geniş doğrulama çalışmaları ise cilt melanomunda sürüyor. Onay için faz 3 sonuçları gerekecek.

Yan etkileri var mı? En sık görülen yan etkiler, lenfolitik kemoterapiye bağlı sitopeni (kan hücresi düşüklüğü) ve sitokin salınım sendromu (CRS) oldu. CRS çoğunlukla hafif derecede seyretti ve iki hafta içinde çözüldü; tedaviye bağlı ölüm görülmedi.

Kimler bu tedaviden yararlanabilir? PRAME pozitif, yayılmış (metastatik) uveal melanom hastaları adaydır. PRAME’in yüksek prevalansı nedeniyle artık deneme için ön PRAME testi gerekmiyor.

Sonuç

Immatics’in PRAME hedefli hücre tedavisi, göz melanomu gibi tedavisi zor bir kanserde şimdiden çarpıcı faz 1 sonuçları ürettü. Şirket, uveal ve cilt melanomu için paralel ileri aşama stratejisi yürütüyor. Onay alırsa PRAME hedefleme yaklaşımı, immünoterapiye dirençli diğer kanserlerde de kapı açabilir.