Akut miyeloid lösemi aşısında kritik dönemeç: REGAL denemesi gecikti

Sellas Life Sciences’in akut miyeloid lösemi (AML) hastaları için geliştirdiği galinpepimut-S (GPS) adlı immünoterapi aşısının Faz 3 REGAL denemesi yaklaşık bir yıllık gecikmenin ardından nihai sonlandırma aşamasına yaklaşırken, biyoteknoloji analisti Adam Feuerstein denemenin başarısızlıkla sonuçlanacağını öngördü. Çalışma, ikinci remisyondaki (CR2) AML hastalarında GPS’in standart tedaviye kıyasla genel sağkalımı uzatıp uzatmadığını test ediyor.

REGAL Denemesi Nedir ve Neden Gecikti?

REGAL, 126 AML hastasının katıldığı 1:1 randomize, açık etiketli bir Faz 3 çalışmasıdır. Hastalar ikinci tam remisyon (CR2) döneminden sonra idame tedavisi olarak ya GPS peptid aşısını ya da hekimin seçtiği en iyi mevcut tedaviyi (BAT) almıştır. Çalışmanın birincil sonlanım noktası genel sağkalımdır (OS). Nihai analiz için 80 ölüm olayının gerçekleşmesi gerekiyor; ancak olaylar beklentilerden daha yavaş birikmiştir. Sellas’ın Mayıs 2026 verilerine kadar 78 olay kaydedilmiş olup, son iki olayın gerçekleşmesi bekleniyor.

“REGAL çalışmasındaki sağkalım süreleri, şirketin ilk varsayımlarının oldukça ötesinde beklenmedik derecede uzun görünüyor. GPS’in Faz 2 verilerini taklit etme, hatta aşma konusunda çok iyi bir şans olduğunu düşünüyorum.”

— Sellas CEO’su Dr. Angelos Stergiou, Stifel 2026 Hedefli Onkoloji Sanal Forumu’nda konuştu. Stergiou, gecikmenin itself olumlu bir işaret olabileceğini öne sürdü: daha az ölüm, daha uzun sağkalım anlamına geliyor.

Akut Miyeloid Lösemi ve GPS Aşısı Hakkında Bilinmesi Gerekenler

Akut miyeloid lösemi (AML), kemik iliğindeki olgunlaşmamış miyeloid hücrelerin kontrolsüz çoğalmasıyla karakterize hızlı ilerleyen bir kan kanseridir. İkinci remisyon (CR2) dönemindeki hastalarda nüks riski yüksektir ve kök hücre nakli uygun olmayanlar için tedavi seçenekleri sınırlıdır. GPS, Wilms tümörü 1 (WT1) proteinini hedefleyen bir peptid aşısıdır — WT1, AML hücrelerinde aşırı ifade edilen ve Ulusal Kanser Enstitüsü’nün (NCI) immunoterapi öncelik listesinde üst sıralarda yer alan bir antijendir.

Sık Sorulan Sorular

GPS aşısı nasıl uygulanıyor? GPS, cilt içi enjeksiyon yoluyla uygulanır. İlk 6 doz 2 haftada bir, ardından 4-6 haftada bir verilir. Hasta remisyonda kaldığı sürece tedavi 2-3 ayda bir devam eder.

REGAL denemesinin başarı kriteri ne? GPS kolundaki medyan genel sağkalımın 12.6 ay olması bekleniyor; kontrol kolunda bu süre 8.1 ay olarak öngörülüyor. Bu fark istatistiksel olarak anlamlıysa deneme başarılı sayılacak.

Deneme başarısız olursa ne olur? Başarısızlık durumunda GPS’in AML için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) süreci durabilir. Sellas ayrıca SLS009 adlı CDK9 inhibitörünü de yeni tanı AML’de Faz 2’de test ediyor.

Sonuç

STAT News analisti Adam Feuerstein, gecikmenin etkililik şüphesi yarattığını ve GPS’in standart tedaviyi geçemeyeceğini öngördü. Ancak şirket yönetimi tersini savunuyor: gecikme, daha uzun sağkalımdan kaynaklanıyor olabilir. Nihai 80. olay gerçekleştiğinde veriler netleşecek. Sonuç olumlu çıkarsa GPS, AML’de idame immunoterapisi olarak FDA onayı alabilir; olumsuz çıkarsa Sellas’ın SLS009 programına odaklanması beklenir.