BrainChild Bio, ölümcül çocuk beyin tümörü DIPG için CAR-T hücre tedavisi BCB-276'a...

Lösemi (kan kanseri) ilacından diyabet tedavisine uzanan beklenmedik bir adım geldi: ABD’li biyoteknoloji şirketi Kura Oncology, kanser araştırmalarında elde ettiği teknolojiyi yeni alana taşımak üzere Caspian Therapeutics’i kurdu. Girişim, Eli Lilly’nin de aralarında bulunduğu yatırımcılardan 50 milyon dolar topladı. Hedef, menin adlı proteini bloke eden moleküllerle pankreastaki insülin üretimini artırmak.
Kura Oncology’nin geliştirdiği ziftomenib (KOMZIFTI), ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) onayladığı, günde bir kez ağızdan alınan bir menin inhibitörü; NPM1 mutasyonlu akut miyeloid lösemide (AML) yetişkin hastalarda kullanılıyor. Menin, hücre bölünmesi ve hücreler arası sinyal iletiminde görev yapan bir protein. Araştırmacılar bu proteini hedef alırken sürpriz bir bulgu yakaladı: Hayvan deneylerinde menin inhibitörleri yalnızca lösemi hücrelerinin büyümesini dizginlemekle kalmıyor, kan şekeri düzeylerini de dengeliyordu.
Caspian bu gözlemi KO-7246 adlı yeni nesil molekülle diyabete taşıyor. Şirketin açıklamasına göre ön klinik çalışmalarda KO-7246, pankreastaki beta hücrelerinin (insülin üreten hücreler) sayısını ve işlevini seçici biçimde artırıyor; etki tedavi kesildikten sonra da sürüyor. Sonuçlar tip 1 ve tip 2 diyabet modellerinde tutarlı çıktı.
“Menin inhibisyonu, fonksiyonel beta hücre kütlesini artırarak hastanın kendi insülin üretme kapasitesini geri kazandırabilir.”
Bu değerlendirme, Caspian’ın Başkanı ve Operasyon Şefi Robert Spencer’a ait.
Mevcut diyabet ilaçları çoğunlukla insülin takviyesi yapmak ya da kandaki şekeri düşürmek üzerine çalışıyor. Caspian’ın yaklaşımı ise hastalığın kök nedenini, yetersiz beta hücre kütlesini hedefliyor. Finansmanı BVF Partners liderliğinde sağlanan şirkete T1D Fund, Invus ve Montanova da katıldı; Kura Oncology yeni şirketin yaklaşık yarısının sahibi kalıyor. KO-7246’nın ön klinik verileri 29 Eylül 2026’da Avrupa Diyabet Çalışmaları Birliği’nin (EASD) yıllık toplantısında sözlü sunumla paylaşılacak. Caspian, insan denemelerine geçmek için FDA’ya yeni ilaç araştırma (IND) başvurusu yapmayı planlıyor.

Bu tedavi diyabet hastalarına ne zaman ulaşacak? Henüz erken bir aşamada. KO-7246 insanlarda test edilmedi; şirket IND başvurusunun ardından güvenlik odaklı bir Faz 1 çalışma planlıyor.
KO-7246 nasıl çalışıyor? Ağızdan alınan küçük bir molekül olan ilaç, menin proteinini bloke ederek insülin üreten beta hücrelerinin sayısını ve işlevini artırmayı hedefliyor.
Lösemi hastalarının ilacı diyabet için kullanılacak mı? Hayır. KOMZIFTI lösemi tedavisinde kalıyor; diyabet için aynı mekanizmadan türetilen, metabolik hastalığa göre tasarlanmış yeni bir molekül geliştiriliyor.
Kanser ilacı geliştirirken ortaya çıkan bir bulgunun diyabet tedavisine dönüşmesi, bilimsel araştırmanın farklı alanlara taşınabilirliğinin güçlü bir örneği. Caspian’ın klinik çalışmaları, menin inhibisyonunun diyabette hastalığı değiştiren gerçek bir strateji olup olmadığını netleştirecek.
Yorum Yapın