NF1 yetişkinlerinde selumetinib onayı: Koselugo tümör küçülttü

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), selumetinib (Koselugo) ilacını, nörofibromatozis tip 1 (NF1) adlı genetik hastalığa bağlı olarak gelişen ve ameliyatla alınamayan pleksiform nörofibrom tümörleri olan yetişkin hastalar için onayladı. Karar, KOMET adlı Faz 3 klinik çalışmada ilacı alan hastaların yüzde 20’sinde tümör hacminin belirgin şekilde küçüldüğünü gösteren verilere dayanıyor. İlaç, AstraZeneca’nın nadir hastalıklar birimi Alexion tarafından geliştirildi.

Selumetinib tedavisi nasıl çalışıyor?

Selumetinib, MEK1 ve MEK2 adlı iki enzimi bloke eden oral bir kinase inhibitörüdür (hücre büyümesini düzenleyen enzimleri durduran ilaç). NF1 hastalığında bu enzimler aşırı aktiftir ve kontrolsüz hücre büyümesine yol açarak pleksiform nörofibrom adı verilen tümörlerin oluşumuna neden olur. İlaç, bu enzimleri hedefleyerek tümör büyümesini yavaşlatır. Günde iki kez ağızdan alınır ve vücut yüzey alanına göre doz belirlenir.

“KOMET Faz 3 çalışması, Koselugo’nun çocuk hastalardaki başarısını yetişkinlere taşımaktadır ve erişkinlerdeki ağır klinik yükü hafifletme potansiyelini vurgulamaktadır. Bu onay, Koselugo’nun hem yetişkin hem de çocuk NF1 pleksiform nörofibrom hastalarındaki rolünü pekiştiriyor.”

NF1 ve Pleksiform Nörofibrom Hakkında Bilinmesi Gerekenler

Nörofibromatozis tip 1 (NF1), yaklaşık 3 bin kişide bir görülen nadir bir genetik hastalıktır. Genellikle çocukluk çağında teşhis edilir; cilt, iskelet sistemi ve çevresel sinir sistemini etkiler. NF1 hastalarının yarısına kadarında pleksiform nörofibrom adı verilen, Schwann hücrelerinden kaynaklanan tümörler gelişebilir. Bu tümörler genelde iyi huylu olsa da; ağrı, şekil bozukluğu ve kas güçsüzlüğü gibi ciddi sorunlara yol açar ve bazı durumlarda kötü huylu kansere dönüşebilir. Çoğu durumda hayati organlara baskı yaptığı için cerrahi olarak tamamen çıkarılamaz.

Sık Sorulan Sorular

Selumetinib kimler için onaylandı? Nörofibromatozis tip 1 (NF1) genetik hastalığına bağlı, ameliyatla çıkarılamayan pleksiform nörofibrom tümörü olan yetişkinler için onaylandı. Aynı ilaç, çocuk hastalar için zaten 2020’den beri kullanılıyordu.

İlacın yan etkileri var mı? En sık görülen yan etkiler kalp fonksiyonunda değişim, göz sorunları, mide-bağırsak rahatsızlıkları ve cilt reaksiyonlarıdır. Çoğu hafif veya orta şiddetli seyreder.

Tümör tamamen kayboluyor mu? KOMET çalışmasında hastaların yüzde 20’sinde tümör hacminde en az yüzde 20 azalma görüldü; yanıtların yüzde 86’sı en az altı ay sürdü. Tamamen kaybolma her hastada görülmüyor.

Sonuç

Selumetinib’in yetişkin onayı, NF1 hastalarının çocukluktan yetişkinliğe kesintisiz tedavi sürecini mümkün kılıyor. KOMET çalışması, The Lancet dergisinde yayımlanan sonuçlarla tıp dünyasındaki ilk placebo kontrollü Faz 3 deneme özelliğini taşıyor ve nadir genetik kanserlerde hedefli tedavinin yerleşmekte olduğunu gösteriyor.