Nadir karaciğer kanserinde deneysel aşı umudu: Molly Hones remisyonda

ABD’de dördüncü evre karaciğer kanseri teşhisi konan 31 yaşındaki Molly Hones, Johns Hopkins Hastanesi’nde denenen deneysel bir kanser aşısı sayesinde beş ay içinde tam remisyona girdi ve iki yıldır hastalıktan iz kalmadı. Fibrolamellar karsinom adı verilen nadir karaciğer kanseri için geliştirilen aşı, bağışıklık sisteminin kanser hücrelerini tanıyıp yok etmesini sağlıyor.

Nadir karaciğer kanserinde deneysel aşı nasıl çalışıyor?

Fibrolamellar karsinom (FLC), genellikle 12-30 yaş arası gençleri etkileyen ve ABD’de her yıl yaklaşık 500 kişide görülen nadir bir karaciğer kanseridir. Bu kanserin ayırt edici özelliği, tüm hastalarda DNAJB1 ve PRKACA proteinlerinin birleşmesiyle oluşan ortak bir genetik bozukluğun bulunmasıdır. Johns Hopkins Kimmel Kanser Merkezi bilim insanları, bu ortak hedefe yönelik “raflardan alınabilen” (off-the-shelf) yani kişiselleştirilmemiş tek bir aşı geliştirdi.

“Çoğu insan karaciğer kanseri denince siroz veya hepatit düşünür. Ama bu gençlik çağı kanserinde hastalar genellikle tamamen sağlıklıdır. Ne yazık ki FDA onaylı standart bir tedavi yok ve tümörü cerrahi olarak çıkarılamayan hastaların prognozu özellikle zayıf.”

Bu sözler, çalışmanın baş yazarı ve Johns Hopkins Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden Dr. Marina Baretti’ye ait. Aşı, hastalara haftalık enjeksiyonlarla uygulanırken, aynı anda diğer karaciğer kanserlerinde kullanılan immün kontrol noktası inhibitörleri (bağışıklık sisteminin frenlerini kaldıran ilaçlar) ile birlikte verildi.

Fibrolamellar Karsinom Hakkında Bilinmesi Gerekenler

FLC, karaciğerin ana hücrelerinden kaynaklanan nadir bir tümördür ve genç nüfusu etkilemesiyle diğer karaciğer kanserlerinden ayrılır. Hastalar genellikle karın ağrısı, kilo kaybı ve şişlik şikayetleriyle başvurur. Erken evrede cerrahi kesin tedavi olabilir; ancak tümör yayıldığında kemoterapi seçenekleri sınırlıdır. Molly Hones’un katıldığı Faz I klinik çalışmada 16 hastanın 12’si değerlendirildi ve hastaların yüzde 75’inde hastalık kontrol edildi. Üç hastanın kanserinden iz kalmadığı düşünülüyor.

Sık Sorulan Sorular

Bu aşı kimler için uygun? Şu anda sadece fibrolamellar karsinom teşhisi konan ve tümörü cerrahi olarak çıkarılamayan 12 yaş ve üzeri hastalar için klinik deneme aşamasındadır.

Aşının yan etkileri var mı? En sık görülen yan etkiler enjeksiyon bölgesinde reaksiyon, baş ağrısı ve yorgunluk oldu. Genel olarak iyi tolere edildi.

Bu tedavi ne zaman yaygınlaşacak? Çalışma Faz I aşamasında; bilim insanları daha fazla hastayı kapsayan daha geniş bir klinik deneme planlıyor. FDA onayı için daha ileri aşama sonuçları gerekiyor.

Sonuç

Molly Hones’un öyküsü, kanser aşılarının nadir tümörlerde bile umut vadettiğini gösteriyor. Johns Hopkins ekibi çalışmayı genişletirken, Hones kendisine benzer nadir kanser tanısı alacak gençler için umut olduğunu söylüyor. Uzmanlar, tedavinin etkisinin ömür boyu izlenmesi gerektiğinin altını çiziyor.