Multipl miyelomda Pepaxti onayı üçüncü çizgiye genişledi: AB kararı

Avrupa Komisyonu, multipl miyelom (kemik iliğinde oluşan kan kanseri) tedavisinde kullanılan Pepaxti (melflufen) ilacının onay kapsamını genişleterek, en az iki önceki tedavi hattını tamamlamış hastalar için üçüncü çizgide kullanımına izin verdi. Karar, daha önce yalnızca dördüncü çizgide ve üç sınıf ilaca dirençli hastalarla sınırlı olan ilacın kullanımını genişletiyor ve İsveçli biyoteknoloji şirketi Oncopeptides tarafından geliştirilen tedavinin uygun hasta kitlesini iki katına çıkarıyor.

Pepaxti nedir ve nasıl çalışıyor?

Melflufen (melphalan flufenamid), tümör hücreleri içine hızla alkilleyici ajan (DNA’yı hasara uğratarak hücre ölümünü tetikleyen kimyasal) salan, ilk sınıf peptit-ilaç konjugatıdır. İlaç, deksametazon (bağışıklık baskılayıcı bir steroid) ile kombine uygulanır. Multipl miyelom, plazma hücrelerinin kemik iliğinde kontrolsüz çoğaldığı bir kan kanseridir; lenalidomid (Revlimid) gibi standart tedavilere direnç gelişen hastalarda yeni seçeneklere ihtiyaç yüksektir.

“Avrupa Komisyonu’nun resmi onayı önemli bir kilometre taşıdır ve hekimlere Pepaxti’yi daha erken tedavi çizgilerinde yazma imkânı sağlayarak daha fazla hastaya fayda sağlar.”

Sözler, Oncopeptides CEO’su Sofia Heigis’e ait. Heigis, genişletilmiş endikasyonun uygun hasta kitlesini iki katına çıkarabileceğini ve hastaların tedavide daha uzun kalmasını sağlayabileceğini vurguladı.

Multipl miyelomda Pepaxti onayı ne getirdi: OCEAN çalışması

Onay, 495 hastanın katıldığı Faz 3 OCEAN denemesine dayanıyor. Lenalidomide dirençli ve iki ila dört önceki tedavi hattı almış hastalarda melflufen artı deksametazon, pomalidomid (Pomalyst) artı deksametazon ile karşılaştırıldı. Ortalama ilerlemesiz sağkalım melflufen kolunda 6,8 ay, pomalidomid kolunda 4,9 ay oldu (HR 0,79; P=0,032). Toplam sağkalım ise anlamlı fark göstermedi: 19,8 aya karşın 25,0 ay (HR 1,10; P=0,47).

Yan Etkiler Nelerdir?

Melflufen kolunda derece 3/4 kan hücre düşüşleri yaygındı: trombositopeni (trombosit düşüklüğü) yüzde 63, nötropeni (beyaz kan hücresi düşüklüğü) yüzde 54 ve anemi yüzde 43. Ciddi yan etkiler her iki kolda benzer orandaydı.

Sık Sorulan Sorular

Pepaxti hangi hastalar için onaylandı? En az iki önceki tedavi hattını tamamlamış, lenalidomide ve son tedaviye dirençli multipl miyelom hastaları için. Önceki kök hücre nakli yapıldıysa, nakilden sonra en az üç yıl ilerleme olmamış olmalı.

İlaç ABD’de de onaylı mı? Hayır. FDA, OCEAN çalışmasındaki toplam sağkalım verileri nedeniyle melflufen onayını geri çekmişti. Avrupa’da ise kullanım üçüncü çizgiye genişletildi.

Multipl miyelom nedir? Kemik iliğindeki plazma hücrelerinin kontrolsüz çoğaldığı bir kan kanseridir. Kemik ağrısı, yorgunluk ve böbrek sorunlarına yol açabilir.

Sonuç

Avrupa Komisyonu’nun kararı, lenalidomide dirençli multipl miyelom hastalarına daha erken aşamada yeni bir tedavi seçeneği sunuyor. Toplam sağkalım verilerinin kesin olmaması onayın doğrulayıcı çalışmalara bağlı olduğunu gösteriyor; ancak ilerlemesiz sağkalımdaki kazanç, sınırlı seçeneğe sahip hasta grubunda anlamlı bir iyileşme olarak değerlendiriliyor.