Caribou Biosciences Kapaniyor: CRISPR Tabanli CAR-T Tedavisi Durdu

ABD merkezli biyoteknoloji şirketi Caribou Biosciences, lenfoma (lenf bezi kanseri) hastaları için geliştirdiği CAR-T hücre tedavisi vispa-cel‘in son aşama klinik denemesini finanse edemediği için faaliyetlerini durdurma kararı aldı. Nobel ödüllü bilim insanı Jennifer Doudna’nın laboratuvarından doğan ve CRISPR gen düzenleme teknolojisine dayanan tedavi programları böylece yarım kaldı.

Caribou Biosciences Neden Kapanıyor?

Şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile birlikte tasarladığı ANTLER-3 adlı 3. faz klinik çalışmayı yürütecek yatırımı bulamadı. Berkeley, Kaliforniya merkezli Caribou, vispa-cel’i nüks veya dirençli B hücreli non-Hodgkin lenfoma (bağışıklık sistemi lenf hücrelerinden kaynaklanan bir kanser türü) hastaları için geliştiriyordu. Ayrıca CB-011 adlı ikinci bir CAR-T programı da multiple miyelom (kemik iliğinde plazma hücrelerinden kaynaklanan kan kanseri) için durduruldu. Şirket hisseleri haberin ardından yaklaşık yüzde 40 değer kaybetti.

“Bu son derece zor bir karar çünkü vispa-cel ve CB-011’in hastalara fayda sağlama potansiyeline olduğuna inancımızda hiçbir kuşku yok.”

Lenfoma ve CAR-T Hücre Tedavisi Hakkında Bilinmesi Gerekenler

CAR-T hücre tedavisi (kimerik antijen reseptörü T hücre tedavisi), hastanın bağışıklık sistemindeki T hücrelerini laboratuvarda yeniden programlayarak kanserle savaştırır. Caribou’nun “raftan hazır” (allogenik) yaklaşımı ise donör hücreleri kullanır, böylece her hastadan hücre alınması gerekmez. Non-Hodgkin lenfoma, lenf sisteminde başlayan ve erken tanıda yüksek başarı oranına sahip bir kanser türüdür.

Sık Sorulan Sorular

Vispa-cel tedavisi hangi hastalar için tasarlanmıştı? Nüks veya diğer tedavilere dirençli B hücreli non-Hodgkin lenfoma hastaları için tek doz “raftan hazır” CAR-T tedavisi olarak geliştiriliyordu.

Caribou neden 3. faz deneyini yapamadı? Klinik çalışmayı finanse edecek yatırım bulamadı; şirket nakit rezervleri deneyi karşılamaya yetmedi.

Hastalar şu an ne yapacak? Diğer CAR-T tedavileri ve geleneksel tedaviler (kemoterapi, radyoterapi) kullanılmaya devam ediyor; vispa-cel henüz onaylanmamış bir tedaviydi.

Sonuç

Caribou Biosciences’ın kapanışı, CRISPR gen düzenleme ve hücre tedavisi alanında önemli bir dönüm noktası. Klinik çalışmalardan elde edilen veriler bilim dünyasında referans olmaya devam edecek; ancak vispa-cel ve CB-011’in hasta erişimi ancak başka bir şirketin devralmasıyla mümkün olabilir.