Safra yolu kanserinde FGFR2 hedefli dönem: Lirafugratinib FDA onayı

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 23 Eylül 2026’da lirafugratinib (marka adıyla Lyrfigtu) ilacını, daha önce tedavi görmüş, cerrahiyle alınamayan veya yayılmış safra yolu kanseri (kolanjiyokarsinom) hastaları için onayladı. İlaç, FGFR2 adlı gende füzyon veya başka bir yeniden düzenleme taşıyan tümörlerde kullanılacak. Karaciğerin ürettiği safrayı bağırsağa taşıyan ince kanallarda ortaya çıkan bu kanser türü, genellikle geç evrede teşhis edildiği için tedavi seçenekleri sınırlı kalıyor.

Lirafugratinib nasıl bir tedavi?

Lirafugratinib, FGFR2 proteinini (fibroblast büyüme faktörü reseptör 2) seçici olarak hedefleyen, ağızdan alınan bir kinaz inhibitörüdür. Mevcut pan-FGFR inhibitörleri FGFR1, FGFR3 ve FGFR4’ü de bloke edip yan etki artırırken; bu ilaç yalnızca FGFR2’ye bağlanarak tümör hücrelerini seçici durduruyor. Elevar Therapeutics tarafından geliştirilen ve öncelikli inceleme (Priority Review) sürecinden geçen ilaç, Atılım Tedavisi (Breakthrough Therapy) ve yetim ilaç (Orphan Drug) tasarımı da almıştı.

“FGFR2 hedefli seçici inhibitör olarak lirafugratinib, mevcut tedavi seçeneklerinden önemli ölçüde farklılaşıyor.”

REFOCUS Çalışması Ne Gösterdi?

Onay, 116 hastanın katıldığı çok merkezli REFOCUS faz 1/2 çalışmasına (NCT04526106) dayanıyor. Daha önce kemoterapi veya kemoterapi-immünoterapi almış ve FGFR inhibitörü kullanmamış hastalarda objektif yanıt oranı yüzde 46 oldu; yanıtta kalan hastalarda medyan yanıt süresi 11.8 ay ölçüldü. Günlük 70 mg doz, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez yan etki ortaya çıkana kadar sürdürüldü.

Sık Sorulan Sorular

Lirafugratinib kimler için uygun? Önceden tedavi görmüş, ameliyatla alınamayan veya yayılmış safra yolu kanseri hastaları; tümöründe FGFR2 gen füzyonu veya yeniden düzenleme bulunması şartıyla kullanılabilir.

Yan etkileri neler? Gözle ilgili sorunlar, kanda yüksek fosfat (hiperfosfatemi), yumuşak dokuda mineral birikimi ve fetüse olası zarar en dikkat edilen yan etkiler; doz ayarlamasıyla yönetilebiliyor.

Safra yolu kanseri belirtileri neler? Sarılık, ciltte kaşıntı, kilo kaybı, karın sağ üst bölgesinde ağrı, koyu idrar ve açık renkli dışkı en sık görülen belirtiler.

Sonuç

Lirafugratinib’in onayı, FGFR2 mutasyonu taşıyan safra yolu kanseri hastaları için önceden kemoterapi sonrası ikinci basamakta ilk seçici hedefli seçenek anlamına geliyor. Elevar Therapeutics, ilacı aynı gen değişikliği taşıyan diğer katı tümörlerde de değerlendirmeye devam ediyor.